政策推动中国创新类药品发展:2018年1月30日,食品药品监管总局、科技部联合发布《关于加强和促进食品药品科技创新工作的指导意见》。文件强调,将加强药品监管科技创新,着力提升药品领域科技创新支撑能力,建立完善科研支撑网络,引领企业提升技术创新能力,实现科技创新的优化布局。此前2017年10月8日,中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,意见指出:鼓励新药和创新医疗器械研发,对国家科技重大专项和国家重点研发计划支持的新药和创新医疗器械,给予优先审评审批。鼓励药品医疗器械企业增加研发投入,加强新产品研发和已上市产品的继续研究,持续完善生产工艺。允许科研机构和科研人员在承担相关法律责任的前提下申报临床试验,可以使用国家财政拨款开展新药和创新医疗器械研发及相关技术研究,并作为职务科技成果转化。相关部门还启动了国产优秀医疗设备遴选,旨在推动国产医疗设备的发展和应用。国家对于医药与医疗器械创新发展给予了前所未有的重视和政策支持,创新药迎来黄金发展机遇。

一致性评价提升高端仿制药竞争优势:1 月 4 日,CFDA发布《全面提升制药质量和疗效首批 17 个品规通过一致性评价》,列示通过一致性评价的品种有以下优惠政策:1、 医保支持,优先采购,通过一致性评价的药品品种,在医保支付方面予以适当支持,医疗机构应优先采购并在临床中优先选用;2、 采购排他性,同品种药品通过一致性评价的生产企业达到 3 家以上的,在药品集中采购等方面不再选用未通过一致性评价的品种; 3、 政府奖励:通过一致性评价药品生产企业的技术改造,在符合有关条件的情况下,可以申请中央基建投资、产业基金等资金支持。后续总局将与国家卫计委等相关部门共同对这些品种涉及的医保支付、优先采购、优先选用等问题进行协调落实。与此同时,总局也将对通过一致性评价的品种加强上市后监管,加大各类检查,尤其是飞行检查力度,推动药品生产企业严格持续合规,促进企业管理水平持续提高。随着首批通过一致性评价品种的落地,优惠政策将很快落实,此项政策有利于提高中国仿制药水平,提高高端仿制药企的竞争力与行业地位。

生物医学领域创新药成果丰硕。 目前危害人类生命与健康的疾病主要转向心血管、糖尿病、癌症、遗传疾病等生物体本身病变。随着基因工程等现代生理学发展,医学研究已经发展分子生物学领域,各种疾病的生理学原因正在分子领域逐步被揭示出来,生物医学成为治疗预防疾病的钥匙。近20多年以来理论医学和临床医学发展迅速基因工程、干细胞、单抗、免疫疗法等领域取得多项突破,基因测序相关产品和技术目前已经开始进入临床使用,基因测序是精准医疗的基础和重要的实现途径;干细胞已经应用于白血病治疗、脐带干细胞存储实践; 单克隆抗体是由单一B细胞克隆产生的高度均一、仅针对某一特定抗原表位的

抗体,单克隆抗体为精准医疗提供有效手段,科学家对鼠源性单克隆抗体进行人源性改造技术,部分解决抗体药物异源性的问题,促进了抗体药物的广泛应用。迄今美国FDA已经批准上市了几十种治疗性抗体药物,抗体产业增长迅猛,产生了巨大的社会效益和经济效益。

肿瘤免疫疗法显示光明前景。肿瘤免疫疗法可以通过激发人的免疫系统达到抑制癌细胞生长的目的,随着肿瘤免疫调控机制的逐渐清晰和基因改造技术的不断提高,肿瘤免疫治疗领域得到了空前发展。多项基于免疫原理的抗肿瘤疗法获得FDA和EMA批准进入临床试验,并取得丰硕成果:默沙东Keytruda单药一线治疗非小细胞肺癌显著延长总生存期,默沙东免疫疗法Keytruda单药一线治疗晚期肾细胞癌总缓解率38.2%。来自美国堪萨斯大学和西北大学的研究人员优化筛选出来一种药物Metarrestin可以降解多种癌细胞系中的PNCs,可以在体外抑制癌细胞侵袭。同时研究人员还发现这种药物可以抑制三种人癌症小鼠移植模型发生转移,可以在没有可检测到副作用的情况下延长转移性胰腺癌小鼠模型的生存期。百时美施贵宝公司在美国癌症研究协会(AACR)2018年年会上公布了一项研究成果,重磅免疫疗法Opdivo加低剂量Yervoy对于晚期非小细胞肺癌具有显著疗效,Opdivo和Yervoy联合疗法显示出相比化疗更优秀的无进展生存期(PFS)主要终点,将疾病进展或死亡风险降低42%。免疫疗法现在已经被认为是未来全面治疗癌症的最有希望的路径。肿瘤免疫治疗领域新成果不断涌现,未来可能成为中国药企研发创新药的最为主要的方向。