资本追捧基因治疗 药企抢夺实验室“药品”

下一代诊疗技术的“基因治疗”正引得各路资本竞相追捧。

目前，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。中国科学院院士魏于全早前几天透露，包括中国医药(600056.SH)、上海医药(601607.SH)、众生药业(002317.SZ)等三十几家药企已与他的实验室达成合作，还有十几家企业在门外排队，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。

2006年诺贝尔医学奖得主克雷格·梅洛(CraigC.Mello)在近日红瑞资本组织的一场健康产业论坛上表示，他目前与中国深圳的红瑞资本及广州的锐博生物等机构进行合作，并研发基因药物。梅洛博士称，包括RNA(核糖核酸)疗法(RNA干扰机理)在内的基因诊断能改善肿瘤患者的病情，但基因治疗项目需要资本支持才能持续。

深圳市高特佳投资集团执行合伙人、首席战略官曾小军对《中国经营报》记者说，不同的资本在基因治疗的上游的仪器、以及中下游的临床、大众消费等领域都有布局。

中国红瑞资本管理集团CEO陈剖建博士对记者表示，基因检测与治疗等有望率先实现产业化，前提是“金融创新”。据称，中国医疗健康产业规模已达3万亿元，2020年将达到8万亿元，而基因治疗本身就有千亿级的市场规模，值得资本参与。

资本推动

根据《科技日报》11月25日的消息，中国科学院北京基因组研究所与芝加哥大学合作研究发现，肿瘤细胞群体内部的遗传多样性水平远远大于预期。也即是说，传统的放疗、化疗可能还会助长抗性克隆的膨胀和发展，具有特异突变的癌细胞将以增殖形成新的抗性肿瘤。但这并不是坏消息，新的科学成果或转化为治疗方案或药物，精准医疗将令公众对其治愈肿瘤寄予厚望。

这引发了资本对精准医疗的高度关注，而基因治疗之前的基因测序更是获得资本追捧。达安基因(002030.SZ)、迪安诊断(300244.SZ)及紫鑫药业(002118.SZ)、华大基因等分别与国内外科研机构合作，开展基因测序服务并生产相关仪器及试剂。

专注肿瘤生物治疗的基础研究、应用开发与临床医疗的中国科学院院士、四川大学副校长魏于全博士称，包括“基因治疗”在内的生物药物与生物治疗形成了产业链。

据称，诸多上市及非上市药企甚至在实验室门外排队抢夺尚未进入临床试验的“药品”。除国内生物治疗实验室外，资本更是寻求国际前沿实险室及生物医学专家，并与之开展密切合作。

比如，广州市锐博生物科技有限公司更是一口气请来雷格·梅洛(CraigC.Mello)、托马斯·斯太茨(ThomasA.Steitz)和杰克·绍斯塔克(JackW.Szostak)三名诺贝尔医学奖得主。锐博生物是以基因沉默技术为核心、以寡核酸生产为主导的基因检测等研发和产业化平台，推出了细胞检测、核酸定量分析等技术。

因发现RNA干扰机制而荣获2006年诺贝尔医学奖的克雷格·梅洛(CraigC.Mello)是其科研带头人。他表示，包括RNA(核糖核酸)疗法(RNA干扰机理)在内的基因诊断能改善肿瘤患者的病情，也能通过修饰基因表达提升下一代人的生存机率。基因治疗项目有广阔的应用前景，但需要资本支持才能持续。

梅洛博士说，他目前与锐博生物等机构进行合作，研发基因药物。而深圳的红瑞资本也是他合作的投资方之一，红瑞资本也在美国建立了实验室和基因治疗中心。

潜在风险

据了解，红瑞资本主要是通过与国内外前沿的基因疗法实验室合作，获得前期的项目应用主导权，并将成熟的项目出让给有关企业或投资方。

陈剖建称，先进技术难以转为社会价值、与金融资本结合不充分等矛盾是红瑞资本介入健康医疗行业的动因，而这个行业巨大的市场空间则是其推动生物治疗项目的“核”动力。

据称，健康医疗产业的市场规模目前约有3万亿元，到2020年，这一数值将增至8万亿元。但目前的问题是，出于对当期与远期、风险与收益等方面的综合考虑，投入基因治疗前期项目的资本并不多见，这从一定程度上使得基因治疗变成“有钱人的福利”。

比如，美国一位胰腺炎患者，注射一针基因治疗药物的费用约为140万元人民币。而荷兰生物技术公司UniQure2013年推出的西方首个基因治疗药物Glybera，每名患者的花费将高达120万欧元。

Glybera用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。LPLD的发病率不超过百万分之一或百万分之二，患者无法处理血液中的脂肪颗粒，同时具有急性及潜在致命性胰腺炎症风险。

值得注意的是，价格昂贵、市场难普及并不是投资方面对的惟一市场风险，潜在的风险还包括投资方与科研团队的合作方面。