临床试验

机构资格由认定改为备案

“《意见》的核心就是鼓励创新，着力点在于解决公众的用药问题，让公众能用得上新药，用得上好药，当医生在给患者治病的过程当中能够有更多的选择。”9日，国家食品药品监督管理总局就《意见》相关情况举行发布会，该局副局长吴浈在会上说。

长期以来，药物审批的滞缓冗长，已很大程度制约药物创新，业界一直呼吁改革。

对此，国家食品药品监督管理总局药品、化妆品注册司司长王立丰表示，临床试验机构的资源相对紧缺，是制约我们药品创新发展的一个深层次问题。

“此次改革第一项就是将临床试验机构资格认定改为备案制，这是我们临床试验改革的一项重要内容。”王立丰说，大家都知道，药物研发最重要的一个环节就是临床试验，耗时时间长，投入成本高。当前，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担Ⅰ期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。

王立丰认为，目前临床试验机构的认定不能满足创新的需求，特别是现在临床机构还承担着大量的医疗任务，所以在临床机构里面如果能够分割出一些来承担药物临床试验，就显得尤为重要。临床试验机构由认定改成备案，这样可以减少环节，提高效率。

“这样的改革，也调整了监管模式，将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，唯能力而不唯机构。”王立丰说，同时通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效的缓解医疗和科研的矛盾。

新药审批

接受境外临床试验数据

众所周知，缺医少药是中国老百姓面临的严峻事实。2004—2014年内的数据表明，全球创新药物进入中国面临严重的滞后问题。这段时间内，美国获批的291个新分子实体(NME)只有79个成功进入中国，比例不到30%。即便获批，这些新药也往往需要经历漫长的审批过程。以抗癌新药为例，中国患者往往需要等待超过5年，才能用上这些疗法。

如今，这一局面将会得到有效扭转。

《意见》特别强调，要“加快临床急需药品医疗器械审评审批”，“鼓励新药和创新医疗器械研发，对国家科技重大专项和国家重点研发计划支持以及由国家临床医学研究中心开展临床试验并经中心管理部门认可的新药和创新医疗器械，给予优先审评审批”。同时，在新药的审评审批过程中，境外的临床试验数据也能被用于申报注册申请。

王立丰解释说，在境外多中心临床机构取得的临床试验数据，符合我国药品注册要求的，可以用于在我国申报注册。目的是要减少重复试验，降低研发成本，提高上市效率，让我国百姓早日用上新药。

“接受境外临床数据不仅仅有利于国外的企业，也有利于国内的创新型企业，这是一个双赢。”王立丰说，国内已有一批创新型企业走出了国门，到国外，特别是到美国、日本、欧盟等开展药品注册，他们在国外注册，临床试验数据也可以用于在我国进行药品注册，这样就可以减少重复临床试验，提高效率，降低研发费用，也可以减少一些国外药在中国上市的延时期。

在丁列明看来，新政加快了医药创新与国际接轨，为中国患者尽早用上全球最新治疗药物增添了可能，也为中国创新药走向全球铺平了道路。如贝达于2014年与美国Xcovery公司达成战略合作，共同研发新一代靶向抗癌药“Ensartinib”，目前该药物正在开展全球多中心Ⅲ期临床研究，接受境外临床试验数据政策的推行将极大地节省新药研发成本和上市时间，助力中国企业研发的创新药在全球的同步上市，给全球的患者带来福音。

专利保护

开展药品专利期补偿试点

“更让我们为之振奋的是对创新者权益的保护，2015年和2016年我分别两次向全国人大提交人大建议，呼吁加强对创新药知识产权的保护，适当延长创新药的有效专利期，非常欣慰地看到建议得到了国家的高度重视并开始落地。”丁列明说。

此次《意见》明确提出要探索建立药品专利的链接制度，开展药品专利期补偿的试点，完善和落实数据保护制度。“这三者合在一起，是知识产权保护的组合拳，着力构建科学、系统的保护机制，采取积极主动的保护，有效保护专利权人的合法权益，激发创新活力。”吴浈说。

吴浈表示，药品专利链接实际上就是把药品的审批和专利关联起来，因为药品审批是食品药品监管总局负责，专利纠纷涉及知识产权局以及知识产权法院，现在把它们关联起来，目的就是在药品审批过程当中，如果发现有专利侵权纠纷可以通过法院裁定解决，可以把专利纠纷和侵权风险解决在药品上市之前，有利于保护专利权人的合法权益，提高专利的质量，也有利于降低仿制药企业挑战专利的市场风险。

专利期补偿是指在行政审批过程当中占用了专利权人的时间，专利从研发开始到最后上市，审批时间越长，占用专利保护时间就越长，减损了专利权人的权益。为此，监管部门为占用的专利时间给予一些合理的补偿。

“药品知识产权保护的系列措施，完全符合我们国家建设创新型国家和促进医药产业创新发展的需求，对保护和激发我国正在蓬勃发展的民族医药创新活力，尤其是对我国特有的具有独立自主知识产权的中药领域，将会发挥极大的积极作用，全面的提升我国医药产业的创新发展。”吴浈强调。

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让老百姓早日用上新药

“此次《意见》的着力点是要解决公众用药的问题，让公众能用得上新药，用得上好药，让医生在给患者治病的过程当中能够有更多的选择。”吴浈9日说，解决公众用药问题，关键是创新。要尽快让一些新药上市，不仅仅是国内的新药上市，包括国外的新药也在中国尽快上市。这几年来国家花了很大的力气来抓药品审评审批制度改革。

2014年国家食品药品监督管理总局发布了《创新医疗器械特别审批程序(试行)》，对具有我国发明专利的，拥有自主知识产权，技术上具有国内首创、国际领先水平，并且具有显著的临床应用价值的创新产品，纳入特别的审批通道。目前已经批准了29个产品上市。

2015年8月，国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，药品医疗器械审评审批改革大幕正式拉开。两年来，一系列改革政策相继出台，一批创新药和医疗器械优先获准上市，药品审评积压得到基本解决。一项报告指出，自启动改革以来，积压的临床申请和注册申请数量已经从22000个锐减到8000个左右。

2016年，国家食品药品监督管理总局又发布了《医疗器械优先审批程序》，对列入国家重大课题专项或者重点研发计划的产品，也包括对治疗罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发的疾病，包括儿童专用的医疗器械纳入优先审批程序。目前已经把8个产品纳入优先审批范围。

通过创新医疗器械的特别审批和医疗器械优先审批，降低了手术的创伤，满足了特殊患者的诊疗需要，提高疾病早期发现的几率，保证患者后期的及时治疗。这些产品的上市，为临床医生提供了选择，通过产品的供应降低了临床的费用，使患者切身感受到改革的实惠。