全球首例！英国用基因编辑技术治好白血病

2015-11-13 12:00:00

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多亏注入基因编辑过的细胞，蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

信息时报综合报道基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。据英媒11月5日报道，英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效，医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内，成功消灭癌魔，开创全球首例。

尝试没用过的治疗方法

去年6月份，蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而，三个月后蕾拉开始患病，医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后，化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效，医生无计可施，建议理查德兹为爱女安排善终服务。

虽然如此，蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说，“我们不接受停止治疗，所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法，哪怕是从来没有采用过的方法，我们也愿意尝试。”

在蕾拉父母的支持下，大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖，其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中，在此之前仅在老鼠身上做过测试。

注入5000万个基因编辑过的细胞

今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说，“对于此次治疗，蕾拉并没注意到发生了什么，她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人，即使有风险，只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”

如今，多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞，使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果，但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象，医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病，如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。综合王裳

我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩，这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义，对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性，那么将是白血病治疗的一个巨大进步，同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。

——蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授

治疗细节

修改捐赠细胞使其抗癌

蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国，科学家总共对其进行了三次修改。

科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因，这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质，其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因，关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥，关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。