6月13日，国家医保局发布公告，就《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件向社会公开征求意见。

与2021年相比，今年医保药品目录在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注。

下一步，国家医保局将正式启动2022年度国家医保药品目录调整工作。

多方面完善

与2021年相比，《工作方案》保持总体稳定，同时在申报范围、准入规则、评审程序等方面进行了完善。

今年医保药品目录在继续支持新冠病毒肺炎治疗药物、创新药物的基础上，充分体现了对罕见病治疗药物、儿童用药的关注，将“2022年6月30日前经批准上市的罕见病治疗药品”“2022年6月30日前经批准上市并纳入鼓励研发申报的儿童药品清单的药品”明确列入申报条件，相关人群用药保障水平有望进一步提升。

此外，今年目录还首次提出了非独家药品准入的规则，增加了申报结果公示环节，完善了专家评审流程。总体上看，今年的医保药品目录调整朝着科学、规范、公平、透明的方向又迈出了坚实的一步。

事实上，近年来，国家医保目录新纳入药品明显向肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药倾斜。2021年12月3日，2021年国家医保目录调整结果出炉，于2022年1月1日执行，其中7种罕见病用药获纳入，覆盖包括多发性硬化症、B型血友病等多项罕见病适应症。其中诺西那生钠注射液作为渤健生物旗下的两款入围药品之一，因此前国内定价70万元一针而备受关注。

诺西那生钠注射液用于治疗脊髓性肌萎缩(SMA)。作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，SMA在活产新生儿中的发病率约为万分之一。数据显示，如不进行治疗或给予呼吸、营养支持，大多数SMA I型患儿生存期不超过2岁。因此，SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病。

经过谈判后大幅降价，该药已达到多数患者可承受范围之内。中国证券报记者从渤健获悉，目前诺西那生钠注射液供应体系已经深入地级市甚至县级城市，截至今年5月，诺西那生钠注射液覆盖全国31个省、市、自治区，全国各省(自治区、直辖市)的患者无需出省便可在当地完成治疗。

民生证券认为，用于治疗SMA的高价药诺西那生钠注射液被纳入医保，对罕见病药物研发是极大鼓励。预计未来在满足合理的支付金额下，医保将纳入更多罕见病药物，有望持续激发该领域的研发热情。

企业研发热情高涨

近年来，国家政策频出鼓励儿药和罕见病用药研发，相关企业的研发热情高涨。

5月9日，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》。该征求意见稿鼓励原始创新，加快上市节奏，创新药企发展环境持续优化。同时还鼓励儿童药、罕见病药物的研发，政策的扶持有望为相关企业的良好发展创造有利条件。

罕见病方面，从全球范围看，近年来赛诺菲、阿斯利康等制药公司纷纷并购和拓展罕见病药物研发管线。

北海康成创始人、董事长兼CEO薛群表示，一款药物的生命周期大约有10年。而罕见病患者治疗周期长，除非出现新一代药，否则可以长盛不衰，罕见病药物市场较为可观。

康蒂尼药业、德益阳光、曙方医药、琅钰集团等药企在积极布局，但多数企业处于较为早期融资阶段。此外，亚盛医药、君实生物等逾10家创新医药上市公司也在积极布局罕见病用药领域。

研究报告显示，罕见病用药逐渐成为医药行业热点，是行业较为盈利的板块之一。在政策的推动下，众多药企纷纷加入研发行列，二十多种罕见病用药正在进行研发。

业内人士认为，近年来，相关支持性政策文件陆续出台和落地，罕见病市场有望迎来快速发展。2030年我国罕见病药物市场有望增至259亿美元，对接商业保险或成为高价值创新药商业化新格局。

国家药监局药审中心优先审评资源逐年加大向具有临床优势的新药、儿童用药、罕见病药物注册申请倾斜。日前，中国证券报记者从国家药监局获悉，近年来，为破解临床上“儿童吃药靠掰，用量靠猜”的困局，国家药监局多措并举，谋划解决儿童用药研发重点、难点问题，鼓励和促进儿童用药的研发创新。2022年1-4月份，国家药监局药审中心已完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个《鼓励研发申报儿童药品清单》品种。

长期以来，我国儿科用药种类匮乏，儿童用药的种类占药物总量的比例仅5%左右。原因在于，儿童用药的研发和生产，受伦理、临床试验可行性、产业政策和市场等多方面因素影响，其可获得性和安全性的保障难度远高于成人用药。

在政策的支持下，药企加大力度布局儿童用药。上市公司方面，葫芦娃、亚宝药业、葵花药业等从事儿童用药研发的企业近年来均加大了研发力度。

万联证券认为，儿童医疗需求不断增长，占全国门诊总量10%以上。同时，儿童用药市场不断迎来政策支撑，增长驱动力明确。平安证券指出，目前儿童用药在我国药品终端市场占比不足5%，市场远没有饱和，未来发展空间广阔。业内预计，2021年我国儿童用药市场规模将达到2000亿元。在政策的支持下，预计药企将加大儿童用药管线布局，加快覆盖儿童相关适应症的临床研究。