来源：中国证券报微信号

1岁娃住院4天花费55万元！涉事医院和家长回应来了，罕见病用药难题如何解？

“一个一岁小女孩住院4天花费55万”的话题引发热议！

什么病会花费这么高？

9月4日，央视网报道，西安交大附属第二医院回应称，患者是一名不满2岁的小女孩，因四肢无力，运动落后，2个月前来到医院儿童病院求诊，最终确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)，该病系罕见的遗传性疾病。和家长沟通后，并且签署知情同意书，使用诺西那生钠为患者进行治疗。诺西那生钠进口落地的价格是全国统一的，现在是55万元。

医院、家长回应

据央视网报道，近日，一张西安交通大学附属第二医院儿科神经康复病区住院收费票据在网上传播。

票据显示，一名由该院小儿内科收治的1岁幼女8月17日开始住院，8月21日出院，4天时间总共花费553639.2元。

4天里医院收取床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，最贵的是西药费，高达550177.2元。票据同时显示，这次治疗医保统筹支付570.25元，个人支付553068.95元。

“西安交大二附院官方微信公号”同日发布文章《警惕！两岁以下婴幼儿“头号罕见遗传病杀手”，致残、致死率高》，可看作是对此事和相关疾病做了回应和科普。文章称，两个月前，不满2岁的小花(匿名)因四肢无力，运动落后，到医院儿童病院求诊，最终确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)，该病系罕见的遗传性疾病。

文章称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。发病率大约万分之一。2018年5月，该病被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到两岁。因此，SMA也被称为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

文章显示，根据小花的临床表现及基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》，小花无药物使用禁忌症，因此和家长沟通后，并且签署知情同意，使用诺西那生钠为小花进行治疗。

文章介绍，诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病的进程并改善预后。此药由美国研发，是用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药。2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内，当年就在西安交大二附院儿童病院SMA诊疗中心用于临床治疗该病患儿。在药物使用方面，公立医院实行药品零加成。

据媒体报道，患儿小花的妈妈表示，网上流传的医院收费票据的照片是在其不知情的情况下流传出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的。我很感谢交大二附院救了我孩子的命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好。这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。”

据悉，今年3月中旬也有一个相似病例。3月3日，在山东大学齐鲁儿童医院，一个只有18个月大的SMA患者被注射了一针5毫升的诺西那生钠，价格也是55万元。

更多罕见病用药有望进医保目录

7月30日，国家医保局发布了《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》。经审核，271个药品通过初步形式审查。其中，渤健生物的诺西那生钠也在此次名单中，此外还包括维布妥昔单抗、氯苯唑酸软胶囊等多个罕见病药物。

近期山西、湖南等多个省份发布药品主动降价公告，包括上述在内的多款罕见病药物主动申请降价。其中，诺西那生钠降价20%左右，由69.97万元降到55万元。

8月9日，黑龙江医保局发布《关于部分药品降价的通知》称，经企业主动申请，共有7个药品宣布降价。其中，辉瑞的氯苯唑酸软胶囊(61mg×30粒)价格从64100元/盒调至24650元/盒，每盒降价接近4万元，降幅高达61.5%。

事实上，部分国外厂商也表明了想进入医保目录的意愿。渤健生物8月6日在官方微信公号提及，公司期待SMA治疗药物能纳入国家医保目录，从根本上缓解SMA患者的治疗困境，同时可以助力各地支付政策的尽快落地。

国信证券高级研究员张立超对中国证券报记者表示，近年来国内对罕见病用药的多方共付买单模式、惠民普惠险等，都是对构建罕见病保障体系的有益探索，也在一定程度上表明破解罕见药价高难题已进入实质性的推进阶段。

根据2021年医保目录调整流程，后续还包括专家评审阶段(2021年8-9月)、谈判阶段(2021年9-10月)、公布结果阶段(2021年10-11月)。券商认为，目前看整体进展符合预期，预计年底前有望完成整体调整。