近期在国内获批上市的用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病创新药物维加特，在广州医科大学附属第一医院、广东省人民医院陆续开出首批处方。PF-ILD的患者再也不用为缺少治疗药物而忍受病痛的折磨了。专家建议：PF-ILD患者一旦发生急性加重，迅速进展为呼吸衰竭，将严重威胁患者生命健康，应该尽早接受抗纤维化治疗。

患者迎来生机首方相继开出

维加特是全球首个且目前唯一获批用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的药物，也是继特发性肺纤维化(IPF)及系统性硬化病相关性间质性肺疾病(SSc-ILD)后，维加特在中国获批的第三个适应症。获批时间仅比欧洲晚4个多月，实现了全球同步获批，这意味着中国患者能第一时间用上国际领先创新药。

作为首批获益的患者，年仅32岁的小文患有系统性红斑狼疮及干燥综合征，反复咳嗽三个月有余。在广东省人民医院通过CT检查后，才发现疾病进展已累及到肺部，双肺出现了纤维化，并确诊为间质性肺疾病。

间质性肺疾病(ILD)是自身免疫性风湿性疾病(结缔组织病，CTD)相关的最常见、也是最严重的并发症之一。部分CTD-ILD患者可发展为进展性肺纤维化(也即PF-ILD)。广东省人民医院风湿科张晓教授介绍：“PF-ILD并不是某一个疾病，而是一大类疾病的总称。很多类风湿关节炎、干燥综合征、系统性红斑狼疮、系统性硬化症等在内的自身免疫性疾病，以及过敏性肺炎患者疾病的患者，都有可能合并ILD，并且纤维化不断进展，最终发展为PF-ILD。所以建议这些患者除了关注原发疾病本身外，还要有关注肺部的病变，已确诊为ILD的患者需每3-6个月进行随访。定期监测肺功能和做高分辨率CT检查，对于判断ILD是否有进展非常重要。”

应及时干预严重时危及生命

57岁的李女士每次做简单家务后总觉得上气不接下气，长期干咳不见好转已长达两年，也一直没放心上。最近因为感冒急性加重住院，在广州医科大学附属第一医院行薄层HRCT检查发现，其肺部已出现明显纤维化，影像典型表现即蜂窝肺，被确诊为PF-ILD。其实，李女士早在2017年，便被诊断为间质性肺疾病，但并未接受有效治疗。

呼吸道症状恶化、肺功能下降、肺部进行性纤维化是PF-ILD患者的主要疾病特征。随着呼吸道症状的加重，肺功能的下降，患者的生活质量会越来越低。研究显示，平均约有18-32%的ILD患者可能会发展为PF-ILD.PF-ILD的患者确诊后如不及时接受规范治疗平均生存时间仅为3-4年。

广州医科大学附属第一医院刘杰教授指出：“在确诊为间质性肺炎以后，尤其是UIP或NSIP，建议尽早、规范、足量抗纤维化治疗，部分患者肺纤维化会出现不可控的快速进展。尼达尼布兼具抗纤维化、抗炎作用，能有效干预、延缓、改善肺纤维化患者的疾病进程。目前，尼达尼布是全球迄今唯一经III期临床试验证实可显著延缓PF-ILD患者肺功能下降的抗纤维化治疗药物，可使患者肺功能年下降率减缓57%，同时有利于改善呼吸道症状、减少患者急性加重风险，从而降低患者死亡率。”

患者提速用新药

张晓教授介绍：“过去临床上面临的最大问题是，即使患者得到了明确诊断，也没有获批上市的药物可以治疗。维加特的获批，有望使这类患者减缓肺功能下降，从而延缓病情进展，获得更高的生存质量及更好的生存预后。尤其是像小文这样的年轻患者，无疑是幸运的，在肺部纤维化很轻的时候，就发现了疾病并用上了创新药，这对于她的预后，肺纤维进展的控制都是极为有利的。”

此外，在获批后的几天内又迎来了第二个好消息，2020年国家医保目录正式公布，维加特被纳入全国医保目录，这大大减轻了间质性肺疾病患者的经济负担，利于其接受长期规范的抗纤维化治疗。