百济神州透露，美国食药监局（FDA）授予其一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib突破性疗法认定，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者，这也成为首个在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药。

Zanubrutinib是由百济神州自主研发的新型BTK抑制剂，药物的设计旨在于最大化对BTK靶点的特异性结合率，同时最大程度地减少脱靶效应，这也是中国大陆首个获得FDA突破性疗法认定的新药。

2018年8月和10月，百济神州先后向国家药监局递交了针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，两项申请目前均已被药品审评中心纳入优先审评通道，有望于2019年内在中国首发上市。获批后，将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地投产。

突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）通道由FDA在2012年7月设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，研发中的新药若获得突破性疗法认定，FDA将提供多种形式的支持，包括FDA官员的指导，有高级管理人员参与的组织承诺，以及滚动式审评和优先审评的资格等。

通常而言，获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件，一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病，二是在重要的临床终点指标上，有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比，有根本性的突破。也就是说，针对一些严重未被满足的临床需求，这些药物在重要的临床研究终点上取得了显著的提高。本次zanubrutinib获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。

2018年12月，在美国血液学年会（ASH）期间，北京大学肿瘤医院宋玉琴教授表示，新型BTK抑制剂zanubrutinib在MCL患者中确实表现出优秀的疗效，在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，纳入了86例患者，总体缓解率（ORR）达到84%，而完全缓解（CR）率高达59%。同时，药物安全性也非常良好，3级以上不良反应发生率低。

据悉，百济神州正在针对套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）等多个适应症开展广泛的临床研究，包括七项在全球范围或中国进行的3期或关键性临床试验，其中，一项针对复发及难治的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者对比伊布替尼的3期临床研究正在全球开展。目前，在全球范围内已有超过1500位患者接受了zanubrutinib的治疗。

此前，zanubrutinib曾先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，并在2018年7月，得到FDA授予快速通道资格，用于治疗WM患者。据悉，百济神州计划于2019年或2020年初向FDA提交新药上市申请。