中国网财经8月2日讯 在第4个“国际脊髓性肌萎缩症(SMA)关爱日”到来之际，昨日，由北京市美儿SMA关爱中心(“美儿”)主办的“爱无罕境，相伴一生”SMA主题活动暨“向阳而生，聚力同行——SMA健康中国行”线上举行。

成立于2016年1月的北京市美儿SMA关爱中心是国内第一个SMA患者组织。2018年8月美儿与北京市病痛挑战基金会联合发起倡议，将每年的8月7日设立为“国际SMA关爱日”。

北京市美儿SMA关爱中心发起人之一冯家妹女士表示，美儿患者数据库中的一组药物治疗统计数字显示： 从2019年12月到2020年5月，在用药6个月时，患者生活质量显著提高。

早诊断早治疗可有效延缓SMA疾病进展

脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。今年25岁的女孩小晴在出生约8个月后，出现了不明原因的爬行缓慢、动作无力等症状。经过多年的辗转诊治，终于在5岁时被确诊为SMA。由于确诊晚、长期缺乏有效治疗，小晴如今只能依靠轮椅出行，并由专人照顾起居。

四川大学华西第二医院罗蓉教授表示，早诊断早治疗可有效延缓SMA疾病进展，提高患者生活质量。“如果家长发现婴幼儿出现肌肉力量减弱、无法正常爬行、站立等现象时，一定要及时就医，明确诊断，孩子越早开始治疗，疾病带来的损害就会越少。有数据显示，患儿用药6个月后生活质量显著改善，患者获益明显。”

据北京大学第一医院熊晖教授介绍，除了早诊早治，在常规的药物治疗基础上，配合康复训练能够共同对抗肌力进行性衰退，有效控制病情进展。“在SMA患者的治疗、康复中，一定要有多学科参与，根据患者的功能状态进行不同强度与难度的力量及活动训练，定期随访以提高治疗效果和生存质量。“

“相伴一生”SMA患者赋能计划启动

据了解，2019年5月，中国初级卫生保健基金会推出了SMA患者援助项目，旨在帮助SMA患者减轻疾病负担，降低用药成本，并呼吁社会加强对这一特殊人群的关注。

中国初级卫生保健基金会生命绿洲患者援助公益基金执行秘书长汪琳表示：“两年多的时间里，我们发起SMA患者援助项目，已经帮助诸多SMA患者获得药物治疗。期待汇集了多方力量的公益项目‘SMA健康中国行’，能促进社会对SMA的关注和了解，推动SMA诊疗、支付体系的建设。”

当天，美儿启动了“相伴一生”SMA患者赋能计划，北京市美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍表示，期待SMA治疗药物能纳入国家医保目录，从根本上缓解SMA患者的治疗困境。