10月29日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公布第三批临床急需境外新药，涉及血液系统疾病、遗传代谢性疾病、神经系统等疾病的药物入选。

为落实国务院常务会议有关会议精神，加快临床急需的境外上市新药进入我国，根据《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》(2018年第79号)工作程序，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会共同组织专家对第三批临床急需境外新药初步筛选品种和第二批临床急需境外新药公示异议品种进行了研究论证，遴选出第三批临床急需境外新药。

进入临床急需名单的新药，理论上享有更多的审评审批“红利”。罕见病用药是一以贯之的特征。

2018年11月，CDE公布第一批48个临床急需境外新药，其时8个品种已获批上市。列入临床急需境外新药名单的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，CDE建立了专门通道加快审评。尚未申报的品种，可尽快提出上市申请。包括肺动脉高压、多发性硬化症、戈谢病、遗传性血管性水肿等罕见病用药入选。

2019年5月底，CDE公布了第二批包括BioptenGranules等26个无异议的第二批临床急需境外新药品种名单。内分泌和代谢病、血液系统疾病、呼吸系统等罕见病用药入选。