当整体股市下跌时，感觉看涨并不容易，但从长远来看，当其他人跌跌撞撞时，它会带来巨大的收益。Vertex Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码：VRTX)的股价一直承压，其原因与中国的金融灾难或拖累全球市场走低的 当前局势无关。

今年 9 月迄今，Vertex Pharmaceuticals 的股价已下跌 8%。生物技术投资可能具有难以置信的风险，但 Vertex Pharmaceuticals 股票最近的价格下跌与该业务中的确定性几乎一样。这是为什么。

囊性纤维化垄断

Vertex Pharmaceuticals 是第一家也是唯一一家开发药物来解决称为囊性纤维化的罕见遗传性肺病的根本原因的公司。这是一种进行性和最终致命的疾病，由功能失调的蛋白质引起，该蛋白质将钠输送进出肺部细胞。

囊性纤维化跨膜传导调节基因的数百种不同突变最终导致形成阻塞气道的粘稠粘液。使用 Vertex Pharmaceuticals 的药物进行治疗可以将这种致命的疾病转变为可控制的疾病。

囊性纤维化是一种罕见的疾病，仅影响约 30,000 名美国人。Vertex 的药物 Trikafta 每年的标价超过 300,000 美元，这意味着美国和世界各地有足够的患者来推动重磅炸弹的特许经营销售。Vertex Pharmaceuticals 预计今年的产品销售额将达到 73 亿美元左右。

物有所值的股票

在 9 月的抛售中，该生物技术公司的股价下跌了约 8%。以最近的价格，您可以仅以 15 倍的远期收益预期购买 Vertex Pharmaceuticals。包括 Vertex 在内的纳斯达克100指数的平均股票市盈率约为 29.1 倍。

市场对 Vertex Pharmaceuticals 的估值是您对每年以中等个位数百分比增长的业务所期望的。然而，Vertex 并没有像一家大型制药公司那样步履蹒跚，必须不断地对抗老化品牌药物的仿制药竞争。该公司预计今年的顶线销售额将比去年增长 18%，而 Trikafta 的专利最早要到2037 年才会到期。

CRISPR 治疗合作

该公司自己在囊性纤维化以外开发候选药物的尝试并没有像投资者希望的那样成功。幸运的是，与基因编辑先驱CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)的合作计划似乎已准备好取得成果。

今年 6 月，合作伙伴展示了 22 名接受 CTX001 治疗的血红蛋白相关血液疾病患者的结果。在单次施用这种实验性基因疗法后，所有经过三个月以上随访观察的患者都摆脱了他们过去依赖的有问题的输血。

轻装上阵的原因

Trikafta 的治疗费用昂贵，足以激发竞争和付款人的抵制。去年 10 月，制药巨头罗氏(OTC:RHHBY)收购了一系列实验性囊性纤维化候选药物，旨在治疗所有 CF 患者，无论哪种突变导致他们的疾病。

Vertex Pharmaceuticals 将其 CF 药物产生的巨额现金流投资于创造新药物的努力，但成功率低于投资者的预期。今年早些时候，在该公司取消了针对一种称为 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的罕见疾病的第二次实验性治疗后，该股票被抛售。

Vertex Pharmaceuticals 可能是您可以购买的最安全的生物技术股票之一，但投资者可能不想让 Vertex 成为其投资组合中的核心持股。请记住，临床试验失败对于任何试图长期发展的生物技术来说都是一个持续的风险。