投资要点：

小核酸药物更容易产生平台化效应

不管是小分子化药，还是大分子单抗，它们结合靶点蛋白的分子都基于三维空间上构象的契合，这就会导致药物的筛选过程是高度非标准化的，有时候甚至会带有偶然的运气成分。小核酸药物的开发则完全不同，原则上只需要针对小核酸药物的基因开发合适的序列，就可以开发成为新的药物。这一设计过程避免了研发过程中的盲目性，一旦确定了小核酸药物的靶标序列后，其筛选流程相对较快，耗时明显更短，而且小核酸药物的生物特异性也是非常高的。

原则上，给定任何一条靶序列，都可以立即给出对应的小核酸序列，因此小核酸药物更具有可复制性。除此之外，由于核酸药物无论是化学修饰还是递送系统都具有平台性，在这两方面有技术优势的公司也更容易产生平台效应。这也是为何目前上市的小核酸药物主要集中在Ionis、Alnylam、Sarepta等具有递送和修饰技术平台的手中。拥有技术平台的公司更容易在这一赛道胜出。

小核酸药物已开始迈向更广阔适应症领域

如果调节低密度脂蛋白（LDL）胆固醇的小核酸药物Inclisiran顺利获批，将标志着小核酸药物进入市场潜力巨大。但对安全性要求更高的慢病领域，这也预示着今后对于递送系统的安全性会有更高的要求，因为虽然通过结合化学修饰，可提高核酸抗核酸酶稳定性和避免免疫识别，其他问题仍有待解决，而载药系统可以极大程度地解决化学修饰所不能解决的问题，提升小核酸治疗的有效性和安全性，以及部分靶向性。并且，从目前的临床结果来看，小核酸药物与传统化药、单抗类药物的使用并不冲突，且联用往往会有更好的效果，这也有助于今后小核酸药物在慢病以及癌症等领域快速放量。

小核酸药物已开始展现其研发及投资确定性上的优势

以Alnylam为首的头部公司已经慢慢展露出小核酸药物独特的优势，其接近60%的从临床1期到3期的成功率表明，一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战，成功开发小核酸药物反而变得相对简单，届时，限制核酸疗法开发的因素将变为如何找到合适的靶点。这说明了基因治疗本身可以绕过很多小分子与单抗成药性的难题，其研发以及投资确定性上的优势将成为投资的极佳选择。

投资建议：我们预计随着小核酸领域近年来不断有新产品快速获批，且小核酸药物开始进军市场潜力巨大的慢病市场，预计小核酸药物行业即将进入爆发期，在未来30年内如生物药一样，创造千亿美金级别的市场，给予行业“增持”评级，建议重点关注国内企业：苏州瑞博、海昶生物、圣诺制药、中美瑞康。