目前在帕金森氏病、阿尔兹海默病等神经系统疾病治疗药物的研发中，通常采用动物细胞进行药物筛选试验，但是动物细胞没有人体遗传背景，部分实验结果无法在人体重复实现。近日，区内企业国典(北京)医药科技有限公司(以下简称“国典医药”)通过研发创新，成功培育出人“类脑体”，用于药物筛选试验中，提升神经系统疾病创新药物的研发速度，也可应用在临床中，为神经系统疾病患者定制药物筛选，助力医生制定精准治疗方案。

国典医药通过自主研发的IPSC(诱导多能干细胞)高效分化为神经元技术，在人体抽取1毫升血液、皮肤组织，将血液中的淋巴细胞或皮肤中的成纤维细胞诱导培育成多功能干细胞，通过专利分化技术培育出人“类脑体”。这样的“类脑体”有神经元、神经祖细胞、神经干细胞和胶质细胞等，与人类胎儿的大脑非常接近，能模拟胚胎早期发育微环境。

“类脑体”可用于神经系统疾病治疗新药的筛选试验及神经系统疾病患者临床精准治疗的药物测试。针对药物研发企业开发不同种类治疗神经疾病药物的筛选试验需求，国典医药将定制化提取相应疾病患者的血液、皮肤组织，用30天左右时间将其重编程为诱导多能干细胞并用于培育成熟“类脑体”，供研发企业进行药物测试，得到比利用动物细胞进行药筛实验更精准的药效学、毒理学数据，助力提高药物研发的效率和降低研发成本。医院在临床中，可针对不同神经疾病患者，提取本人与直系亲属的血液、皮肤组织培育“类脑体”，在“类脑体”进行药物测试，筛选有效性药物，为患者提供精准治疗。

实际上，开发培育出“类脑体”是国典医药IPSC药物筛选服务平台下的创新研发成果之一。依托其人类神经干细胞和神经元专利分化技术，可将神经元细胞生产周期从25天减少到5天，细胞纯度从50%提高到大于90%，生产成本降低80%。为神经系统疾病治疗药物研发的企业和机构提供细胞及类器官层面的药物筛选服务，提高药物研发效率及有效性。

据介绍，国典医药在经开区创立两年多以来，搭建起了神经系统疾病创新药物研发国际合作平台，其中包含干细胞培养、神经元分化、3D类脑模型测试等三大平台，向研究机构、大学研究所、制药企业、药物研发机构开放，承担发病机制研究、药物研发、药物筛选等项目。今年上半年被经开区认定为“经开区公共技术服务平台”后，国典医药加大了研发投入，仅一季度研发投入同比去年增长112%，推进平台服务能力不断提升，已经为儿童医院、儿研所、301医院、协和医院等50家左右三甲医院提供了服务，同时与神州细胞、昭衍生物、舒泰神等众多区内生物医药研发企业对接或提供服务。随着服务能力的提升，平台将在经开区生物技术与大健康产业中发挥公共服务作用，助力产业高质量发展。