临床阶段生物制药公司Aeglea BioTherapeutics(AGLE-36.50%) 的股价今天因混合临床试验数据而下跌。截至美国东部时间周一上午 11:53，投资者对该公司主要候选人的未来感到紧张，推动该股下跌 36.6%。

Aegla BioTherapeutics 的主要候选药物聚乙二醇化酶是一种酶替代疗法，用于患有称为精氨酸酶 1 缺乏症的极罕见氨基酸代谢障碍患者。与基线测量相比，该试验通过将循环精氨酸显着减少 80% 达到了主要终点。

该股今天受到打击，因为投资者对两项作为关键研究中次要终点的结果感到失望。接受聚乙二醇化糖苷酶治疗的患者在 24 周后平均两分钟步行距离得分提高了 7.4 米。不幸的是，对于 Aeglea 来说，这并没有明显优于安慰剂组，后者提高了 1.9 米。

与安慰剂组恶化 0.4 分相比，患者在粗大运动功能测试中的得分提高了 4.2 分。虽然这表明有好处，但也没有足够的患者接受测试来考虑这种改善具有统计学意义。

Aeglea BioTherapeutics 仍计划在 2022 年上半年向食品和药物管理局 (FDA) 提交聚乙二醇化酶的申请。该公司已将第 3 期试验的所有 32 名患者纳入一项更长的单臂扩展研究。

在之前的一项单臂研究中，14 名患者中有 11 名在使用聚乙二醇化酶 56 周后显示出移动性测量的改善。考虑到这种逐渐衰弱的疾病患者缺乏可用的治疗选择，新的扩展研究中类似的积极长期结果可能足以说服 FDA 给聚乙二醇化酶开了绿灯。