自 2021 年初以来，生物技术行业一直落后于市场，iShares 生物技术 ETF 的涨幅不到 3%，而标准普尔 500 指数同期的涨幅为 17%。今年基因治疗市场尤其艰难。

虽然一些公司的结果乏善可陈，但其他公司的临床试验却被搁置，导致该行业落后于市场。让我们来看看今年的两个可怕的基因治疗表演者和一个供投资者仔细研究的人。

Editas 的可怕竞争

上个月底，Editas(纳斯达克股票代码：EDIT)提供了其领先的 CRISPR 编辑治疗方法的冷淡更新，用于治疗一种称为 LCA10 的遗传疾病，该疾病会导致快速视力丧失。不幸的是，EDIT-101 治疗在低剂量范围内没有提供任何益处，而在中等剂量范围内仅提供适度的结果。事实上，中等剂量队列中的三名患者中只有两人看到了任何改善的证据。

首席医疗官丽莎迈克尔斯说，“这些令人鼓舞的结果提供了一个概念证明”，这至少部分是正确的，因为结果令人鼓舞，但并不是投资者希望从基因疗法中获得的出色疗效。不幸的是，她的额外评论可能吓坏了投资者：“说到底，我会跟你说实话……这个试验已经进行了这么长时间，我们一直没有沟通。”哎呀。不完全是你想看新闻稿的原因。难怪今年迄今为止，投资者的股价已下跌超过 45%。

除了这些可怕的数据之外，还有一些竞争对手拥有更好的数据，这些数据已经在同一疾病过程的 2/3 期试验中。诚然，来自ProQR Therapeutics(纳斯达克股票代码：PRQR)的基于 RNAi 的治疗可能需要永远每年两次注射到眼睛中。虽然无可否认，一次性基因治疗注射是理想的，但现在看来 EDIT-101 无法在短期内提供这些结果。迄今为止，ProQR 的治疗已在临床试验中实现了强大的视力改善。由于 ProQR 的 LCA10 2/3 阶段试验的顶线数据将于 2022 年上半年到期，当 Editas 知道其治疗是否足够有效以出售时，可能已经没有任何市场了。

今年万圣节跳过 CRISPR 屋

CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)上周发布了其 CAR-T 疗法 CTX110 的数据时，让投资者看到了鬼魂，导致该股周三较本月初的价格下跌了 10% 以上。在一项针对大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的正在进行的 1 期研究中，CTX110 展示了令人印象深刻的安全数据，没有证据表明存在称为细胞因子释放综合征的严重炎症反应形式。不幸的是，只有 21% 的 LBCL 患者在六个月时经历了完全反应。早在 12 月，吉利德(Gilead)(纳斯达克股票代码：GILD)Yescarta 在 LBCL 的一线治疗中表现出 74% 的完全缓解率，其中 9% 出现了 3 级或更高级别的细胞因子释放综合征。尽管不是真正的苹果与苹果之间的比较，但 CRISPR 将面临一场艰苦的战斗，不仅要对抗 Yescarta 的多个阳性数据集，而且响应率要好得多，而且还要对抗临床医生多年的吉利德治疗经验。

尽管今年早些时候CRISPR 确实有用于镰状细胞病基因治疗的有希望的数据，但投资者仍应谨慎行事。迄今为止，这家基因编辑公司仅治疗了七名镰状细胞患者，其中只有两名患者接受了一年多的监测。将此与竞争对手Bluebird Bio(纳斯达克股票代码：BLUE)进行比较，后者已经治疗了 47 名镰状细胞患者，随访时间长达三年半，并且还报告了出色的结果。CRISPR 不仅落后至少两年，而且由于与Vertex Pharmaceuticals合作，它只会从镰状细胞疗法中获得 40% 的利润。然后是报销的问题——蓝鸟生物是其已经批准的基因疗法难以获得报酬，这可能预示着整个领域的麻烦。

所有基因治疗之路都经过 Repligen

基因治疗市场有时就像一个鬼城，充斥着临床试验。在极端情况下，例如被Astellas Pharma收购的 Audentes Therapeutics，在多名患者死亡与其治疗相关联后，其治疗可能永远不会出现曙光。好消息是，有许多有才华的人从多个角度致力于基因治疗。和Repligen(NASDAQ：RGEN)有助于提供基因治疗递送系统的制造侧。

这家生物技术公司销售生物药物生产所需的仪器和相关一次性用品。价值 37 亿美元的潜在市场范围从创建单克隆抗体所需的设备到 COVID 相关疫苗和基因治疗。这种挑剔式生物技术是构建当今和未来尖端治疗所需的必要产品的不可知供应商。

作为一家不可知论的供应商，无论哪家公司生产上市的基因疗法，Repligen 都会分享这一胜利。其三分之二的收入来自临床试验，如果其中一些治疗最终进入市场，Repligen 可能会压低未来的收益。在 2020 年收入增长 36% 的基础上，2021 年全年收入增长指导为 71%-76%，这家价值 138 亿美元的生物技术设备供应商的未来看起来很美好。它也有良好的业绩记录，今年迄今已经增长了 40% 以上，在过去五年中增长了 800% 以上。

你的万圣节篮子里有什么?

市场可能已经意识到，Editas 和 CRISPR Therapeutics 的竞争远远领先于 Editas 和 CRISPR Therapeutics，股价今年迄今分别下跌了 45% 和 35%。虽然 ProQR 看起来很诱人，但无论哪种疗法出现，Repligen 都有能力增加其增长，而且它已经盈利。寻求进入基因治疗市场的投资者可能会考虑将生物技术设备制造商添加到他们的观察名单中。