Vertex Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码：VRTX)是世界上最大的生物制药企业之一，但您可能从未听说过有人服用它生产的药物。那是因为它专注于治疗罕见疾病的疾病。然而，它的市值为 470 亿美元。我一直感到惊讶的是，通过瞄准影响全球少数人的条件，有可能变得如此庞大和有利可图。

但其股票并不总是符合股东的希望。过去一年，其股价下跌了约17%。过去的投资者是否犯了一个错误，或者这只是在其他方面的出色表现中的一个凹痕?

罕见病可能是有利可图的目标

今天，Vertex 的股价约为 180 美元。五年前，也就是 2016 年 10 月 17 日，它们的价格为 81 美元。因此，5,000 美元的投资将增长约 123%，为您的麻烦留下 11,144 美元。这将使其复合年增长率 (CAGR) 达到 17%，明显好于市场10% 至 11% 左右的长期平均增长率。

目前，Vertex 有四种获准销售的药物，所有这些药物都是其开发用于治疗囊性纤维化 (CF) 的分子组合。在过去五年中，Vertex 的季度收入从这些药物的销售中增长了 291%。

鉴于其所有关于囊性纤维化的集中科学人才和技术知识，该公司可能会通过增加其对 CF 疗法市场的渗透率来继续以适度的速度扩张。Vertex 的药物目前治疗了大约 50% 的已知囊性纤维化患者——而且由于它没有直接的竞争对手，因此它几乎没有理由无法实现最终治疗 90% 患者群体的目标。

为了实现这一目标，它需要继续以新的组合和新的患者亚群测试其疗法，为将其已批准药物的适应症扩展到新的人口统计数据铺平道路，这正是它一直在做的事情一段时间。

保持增长速度的挑战

但过去的表现并不能保证未来的回报，而 Vertex 试图在 CF 之外实现多元化无疑是该股票的通配符。

除了市场上的 CF 药物外，Vertex 最先进的项目正处于临床试验的第 3 阶段——它是另一种 CF 疗法。该公司还在第 2 阶段进行了止痛治疗和 APOL1 介导的肾脏疾病的治疗，并在早期临床试验中与CRISPR Therapeutics进行了一对合作。尽管它们可能很有希望，但所有这些计划都需要数年时间才能产生收入——如果他们真的这样做的话。

与此同时，Vertex 仍在遭受一些短期内不容易更换的管道损失。去年 10 月，该公司宣布，由于 2 期临床数据不佳，将停止其旨在治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的两个项目之一。这导致其股票遭受重创，因为该计划的预计未来收入在一夜之间变为 0 美元。

然后，在今年 6 月，该公司取消了第二个 AATD 计划，引发了另一次打击，导致该股票在五年期间的表现低于大盘。现在，当谈到 AATD 的药物时，它又回到了绘图板上。

没有必要害怕错过

这些临床挫折是对生物制药股票可能经历的坎坷旅程的健康提醒。目前，如果您只是简单地投资于跟踪市场的指数基金，那么您 5,000 美元的初始投资会获得略高的回报。

尽管如此，我认为该公司可能会在其持续和未来的药物多样化尝试中取得成功。如果它在囊性纤维化方面的记录有任何迹象，那么 Vertex 知道如何开发药物，这才是最重要的。