截至美国东部时间上午 11 点 15 分，SolidBiosciences(纳斯达克股票代码：SLDB)的股价上涨了 24%，因为该公司准备在其治疗杜氏肌营养不良症的 1/2 期研究中提供三名患者的长期数据。演讲将在世界肌肉协会虚拟大会上进行。

Solid 的候选药物——SGT-001——是一种基因转移疗法，旨在解决患有这种疾病的人体内缺乏肌营养不良蛋白的问题。早期数据表明，无论疾病进展到何种程度，SGT-001 都可以减缓或阻止杜兴氏肌营养不良症的进展。

治疗市场估计略低于 10 亿美元，但每年增长 40% 以上。迄今为止，只有一种药物被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗杜兴氏病。这是由一家日本制药公司的子公司创建的每周一小时的输液。值得注意的是，这种处理来自一段合成信使 RNA。这与Moderna和BioNTech用于制造当前局势疫苗的方法相同。

股东们将热切等待三名高剂量患者的数据。2018年，该药被FDA临床暂停。另一个暂停是在 2019 年，当时该机构确定一名试验参与者遭受了与 SGT-001 相关的肾损伤。5 月，Solid 在第一季度财报电话会议上分享了另一个安全事件。

尽管存在担忧，但UltragenyxPharmaceutical(纳斯达克股票代码：RARE)于去年 10 月与 Solid 建立了合作伙伴关系。这笔交易让 Ultragenyx 获得了某些产品的独家许可，以换取 4000 万美元的投资。根据里程碑付款，它可能价值 2.55 亿美元。如果今天的数据是积极的，它应该为公司提供任何潜在收购的谈判筹码。它也可能在治疗竞赛中占据一席之地。SareptaTherapeutics(纳斯达克股票代码：SRPT)和辉瑞(纽约证券交易所股票代码：PFE)都有自己的 Duchenne 计划。