随着最近关于阿尔茨海默病 (AD) 新疗法的所有消息，小型生物技术公司开发疗法的巨大收益可能会消失。兴奋是可以理解的。自 1998 年以来，已经有 130 次尝试将 AD 治疗推向市场失败。

现在，美国食品和药物管理局已批准生物遗传的(纳斯达克股票代码：BIIB)，尽管其结果好坏参半Aduhelm，理论上使它更容易为新的治疗方法得到了绿灯。

这种预期 - 以及积极的早期结果 - 是Annovis Bio(NYSEMKT：ANVS)和Cassava Sciences(纳斯达克股票代码：SAVA)的股价今年迄今均上涨超过 1,000% 的原因。它们各自提供了一种治疗阿尔茨海默氏症的新方法，并已显示出有希望的结果。对于愿意在未来仍不确定的情况下购买股票的投资者来说，这些新颖的方法可能是获利的途径。

安诺维斯生物

与大多数 AD 药物不同，Annovis Bio 的 ANVS401 并非旨在去除大脑中的淀粉样蛋白。该公司没有解决阿尔茨海默氏症晚期明显的症状，而是针对毒性级联的初始步骤。其科学家专注于减少导致神经细胞死亡的神经毒素蛋白。当大脑轻微受损时，这些蛋白质很有价值。然而，当损坏严重时，它们会逗留，阻碍高速公路细胞用于运输物质。

尽管其第 2 阶段研究仅用于检测生物标志物(可能改善的次要指标)，但初步数据显示主要功能有所提高。它也适用于帕金森病 (PD)。该研究由 14 名 AD 患者和 14 名 PD 患者组成。在 AD 患者中，ANVS401 在短短 25 天内使认知能力提高了 30%。在 PD 患者中，运动功能、协调性和速度在统计学上有显着提高。炎症也较低。

它的科学家并不感到惊讶。在之前研究的四种记忆和学习动物模型中，该药物导致患有 AD、中风、唐氏综合症和创伤性脑损伤的小鼠完全康复。第二阶段研究仍在继续，因为 Annovis 和投资界急切地等待研究中其余 40 名参与者的数据。该阶段预计将于 9 月结束。如果之前的数据有任何迹象，那么该股的上涨可能才刚刚开始。

木薯科学

与 Annovis Bio 的治疗方法一样，Cassava 的 simufilam 并非旨在从大脑中去除淀粉样蛋白。相反，该药物会恢复支架蛋白的正常形状。这种蛋白质——改变的细丝蛋白 A (FLNA)——有助于构建细胞的灵活结构。它是负责支撑大脑的物质。当它折叠不正确时，会产生类似于阿尔茨海默氏症中观察到的炎症。

今年 2 月，该公司宣布已结束其第 2 阶段研究，并与 FDA 就如何进行第 3 阶段达成一致。这一消息使该股在接下来的几天内上涨了近 400%。即使在 2020 年 9 月(即其初步业绩公布的月份)上涨了 250% 以上之后，也是如此。该研究的数据显示，接受治疗六个月的阿尔茨海默病患者的认知和行为评分均有所改善。认知上升 10%，痴呆相关行为下降 29%。

该公司还获得了美国国立卫生研究院 (NIH) 的多次信任投票。去年春天，该机构授予 Cassava 250 万美元。今年春天，它获得了 270 万美元的奖金。总体而言，木薯已从 NIH 获得了大约 1200 万美元。随着临床进展的明确和资金到位，第三阶段的研究预计将于今年晚些时候开始。

首席执行官雷米·巴比尔 (Remi Barbier) 在最近的一次采访中抓住了 AD 药物的历史无效性和新希望，他说：“他们称其为药物开发的墓地，但癌症就这样持续了大约 30 年。直到它不是。”在这种情况下，尽管过去一年取得了收益，但成功的试验可能会为股东带来更大的回报。