依库珠单抗：豁免临床试验有条件获批

依库珠单抗注射液用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

PNH是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；aHUS与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病，依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。

该产品由瑞士Alexion公司研发，由杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该产品属于临床急需品种，CDE将其纳入优先审评程序进行审评，同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。

今年8月CED发布的48个境外已上市临床急需新药名单中，依库珠单抗注射液正是其中之一。当时通知就明确，纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

按照今日公告披露信息，经专家评估认为依库珠单抗注射液已在国外获批上市，临床疗效明确，风险可控，同意豁免该药注册临床试验；同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。但同时要求申请人补充该药上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。国家药监局按照优先审评程序加快完成对依库珠单抗注射液的技术审评，于2018年9月4日有条件批准该药进口注册。

可以想见，未来已在境外上市新药，尤其是治疗罕见病的药品和防治严重危及生命的部分药品将在国内实现简化上市，以更好地满足临床需求，为患者治疗提供更多选择。

呋喹替尼：回避适应症“红海”

作为由中国本土企业自主研制的、具有完全知识产权的新型抗肿瘤药物，呋喹替尼的审评进展一直受到业内关注。

此次呋喹替尼胶囊单药获批，适用既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗、抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌患者。

作为一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，呋喹替尼主要作用靶点是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。通过抑制血管内皮细胞表面的VEGFR磷酸化及下游信号转导，抑制血管内皮细胞的增殖、迁移和管腔形成，从而抑制肿瘤新生血管的形成，最终发挥肿瘤生长抑制效应。

梳理该药上市时间线：2009年9月申报临床；2010年11月获批临床；2013年10月和记黄埔与礼来达成战略合作协议；2017年6月，提交上市申请；2017年9月以“具有明显临床价值，重大专项”的理由被纳入优先审评；最终通过优先审评审批程序获准上市。

除上述获批适应症外，呋喹替尼目前还在进行的有三线治疗晚期肺癌以及二线治疗晚期胃癌的临床研究。分析指出，此次呋喹替尼以结直肠癌作为上市适应症，避开了“替尼”同质化的红海，直指结直肠癌二线标准治疗失败后的患者的后续治疗方案匮乏的痛点。其上市有望带动国内抗癌新药的创制体系建立，加速国内医药企业从抗癌药物的仿制向创制转变。